Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) зарегистрировала генетическую терапию спинальной мышечной атрофии, права на которую принадлежат компании Novartis. По оценкам Reuters, новый препарат может стать самым дорогим в мире – его стоимость (однократное введение) составляет 2,125 млн долларов.
Препарат Золгенсма (AVXS-101) предназначен для лечения детей младше двух лет с диагностированной спинальной мышечной атрофией, вне зависимости от наличия клинических проявлений. По мнению представителей Novartis предлагаемая стоимость оправдана с учетом того, что лекарственный препарат необходимо вводить только один раз. По их оценкам, экономическая эффективность лечения сохранится при стоимости до 5 млн долларов.
Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание центральной нервной системы, поражающее детей различного возраста и взрослых и приводящее к тяжелой инвалидизации и смерти. До сих пор единственным препаратом для ее лечения был нусирсен, разработанный компанией Biogen.
Решение о регистрации AVXS-101 было принято регуляторными органами после изучения данных клинических исследований, в которых принимали участие 36 пациентов в возрасте от 2-х недель до 8-и месяцев. Благодаря генной терапии у пациентов улучшились показатели моторного развития, в частности контроля положения головы и способности сидеть.
